FDAk Afinitorren indikazio berria onartzen du
FDAk Afinitorren indikazio berria onartzen du
Anonim

AEBetako Elikagaien eta Drogen Administrazioak Afinitor (everolimus) minbiziaren sendagaia onartu zuen ostiralean, gaixotasun genetiko arraroa den esklerosi tuberosoarekin (TS) lotutako zelula erraldoi subependimaletako astrozitoma (SEGA) duten pazienteak tratatzeko. Onarpen hau kirurgia bidez tratatu ezin diren SEGAren tratamenduetarako zen.

TS-k tumore onberak (ez minbiziak) garunean eta gorputzeko beste atal batzuetan hazten ditu, besteak beste, begietan, biriketan, gibelean, bihotzean, larruazalean eta giltzurrunetan. TS tumoreen garapena eragiten duten mutazio genetikoen ondorioz gertatzen da eta sintoma posible desberdinak eragiten ditu, besteak beste, ikaskuntza- eta garapen-urritasunak, larruazaleko anomaliak, konvulsioak eta biriketako eta giltzurrunetako gaixotasunak.

SEGAak TSren diagnostiko-ezaugarri nagusitzat hartzen dira eta hazten diren tumore motelekoak dira, pazienteen ehuneko 6tik 9ra ikusten direnak. Gaixotasuna hilgarria izan daiteke garunean tumorearen hazkuntzarekin konplikazioak garatzen dituzten pazienteentzat. Paziente batzuen tumore-hazkundeak kentzeko kirurgia erabiltzen da.

"Gaixotasun hau duten pazienteek gaur egun tratamendu-aukera mugatuak dituzte esku-hartze kirurgikotik haratago", esan zuen Richard Pazdur doktoreak, FDAko Droga Ebaluazio eta Ikerketa Zentroko Onkologikoko Droga-Produktuen Bulegoko zuzendariak "Garrantzitsua da ikerketak gaixotasun arraroetan jarraitzea non. pazienteek droga-tratamendu-aukera gutxi edo ez dute".

Droga FDAren onarpen bizkortuko programaren arabera onartu zen. Programari esker, FDAk sendagai bat onar dezake ase gabeko behar mediko bat duten gaixotasun larriak tratatzeko onura klinikoa arrazoiz aurreikusten duen amaierako puntu batean oinarrituta. Konpainiak epe luzerako eraginkortasun eta segurtasun datu gehigarriak bildu behar ditu sendagaiaren onura baieztatzen dutenak. Programa honek pazienteari aurretiazko sarbidea ematen dio sendagai berriak edo lehendik dauden itxaropentsuetarako sarbidea berresteko entsegu klinikoak egiten diren bitartean.

Afinitor 2009ko martxoan onartu zen lehen aldiz giltzurruneko minbizia tratatzeko pazienteek Sutent (sunitinib) edo Nexavar (sorafenib) tratamenduarekin huts egin ostean.

28 pazienteren azterketa bakarra erabili zen Afinitorren segurtasuna eta eraginkortasuna ebaluatzeko SEGA tratatzeko. Azterketa hasi eta sei hilabetera, bederatzi pazientek (ehuneko 32) tumoreak okupatzen zuen espazioan (tumorearen bolumena) ehuneko 50 baino gehiago murrizten zuten SEGA tumore-lesiorik handiena. Paziente baten tumorea nabarmen txikitu eta gero egonkor mantendu zenetik (erantzunaren iraupena) bederatzi paziente hauentzat hiru hilabete eta bi urte eta erdi inguru bitartekoa izan zen 266 eguneko mediana batekin. Paziente horietatik zazpik tumoreak okupatzen zuen espazioaren ehuneko 50etik gorako murrizketari eutsi zioten azken jarraipenaren unean.

Ikerketan parte hartu zuten pazienteek ez zuten tumore berririk garatu. Hala ere, ez da tumorerik erabat konpondu. Ikerketa honetako pazienteetatik lau aurretik ebakuntza egin zuten, baina tumorea berriro hazi zen. Afinitor hartu ondoren, paziente horietako hiruk tumoreen bolumena ehuneko 50eko murrizketa baino handiagoa izan zuten.

SEGArako Afinitor-ekin tratatutako pazienteetan, gehien jakinarazi diren bigarren mailako efektuak goiko arnasbideetako infekzioak, sinus eta belarrietako infekzioak, ahoko minak eta sukarra izan dira. Laborategiko proben ohiko anomaliak gibeleko entzimen igoera, odoleko kolesterol eta triglizerido altua (hiperlipidemia), odoleko azukre altua eta globulu zurien, globulu gorrien (anemia) eta plaketak gutxitzea izan ziren. Giltzurruneko minbizia duten pazienteetan (giltzurrun-zelulen kartzinoma), biriketako hantura (pneumonitis) eta giltzurrun (giltzurrun) funtzioaren murrizketa ere jakinarazi dira.

Everolimus izen komertzial alternatibo batekin ere onartzen da, Zortress, giltzurrun-transplantea jasotzen duten arrisku immunologiko baxu-moderatua duten paziente helduen organo errefusaren profilaxirako. Zortressek segurtasun-profil ezberdina du paziente hauetan. Mesedez, ikusi Zortress-en preskripzio-informazioa.

Afinitor East Hanover, N.J.-n oinarritutako Novartisek merkaturatzen du.

Gaiaren arabera ezaguna