Google-k Bihotzeko Gaixotasunetarako Gene Terapia Garatzeko
Google-k Bihotzeko Gaixotasunetarako Gene Terapia Garatzeko
Anonim

Alphabet, Inc.-k, Google-ren konpainia nagusiak, bihotzeko gaixotasunetarako bizitza osorako terapia genetikoa garatzeko asmoa du, AEBetako gizon eta emakumeen heriotza-kausa nagusia.

Helburu handi hori lortzea Alphabet-en geneak editatzeko Verve Therapeutics enpresaren eta Verily Googleren bizitza zientzien enpresaren lana izango da.

Hilabete honetan, Google-ren arrisku funtsa, GV, beste hiru funtsekin elkartu da Verve Therapeutics abiarazteko 58,5 milioi dolarrekin A serieko finantzaketarekin. Konpainiaren sortzaile zientifikoen artean, Sekar Kathiresan doktorea (CEO), Kiran Musunuru doktorea (aholkulari zientifiko nagusia) eta J. Keith Joung doktorea (aholkulari estrategikoa) daude.

Cambridgen (Massachusetts) egoitza duen Vervek CRISPR eta gene-editatzeko teknikak erabiltzean zentratuko da arteria koronarioa eta gaixotasun kardiobaskularra tratatzeko.

Vervek eta bere sortzaileek eta inbertitzaileek uste dute geneen edizioa eta terapiak erabil ditzaketela arteria koronarioen gaixotasuna aldatzen duten pazienteen zelulak tratatzeko paradigma berri bat sortzeko, bihotzeko erasoetatik babesteko eta, bestela, hainbat arrisku-faktore hobetzeko, hala nola triglizeridoak, kolesterola eta odol-hodiak.

"Bihotzeko erasoei erresistentzia eman diezaiekegula uste dugu pazientearen bizitza osoan iraun dezaketenak", esan du Kathiresan doktoreak.

Verve Therapeutics-ek terapia genetikoa garatzen hasiko da, administrazio bakar baten ondoren, bizitza osorako kolesterol txarra edo LDL zirkulazio-maila nabarmen murriztu beharko lukeena. Bestalde, Ververen gene-terapia gibeleko zelula zehatzetara helarazi dezakeen lehen nanopartikulen ibilgailua garatzea izango da Verilyren lana. Bi startup-ek beren lana moztuta daukate, terapia genetikoa mila milioi dolarreko apustua baita etekin ekonomikorik bermatu gabe.

Adituek diote gene-terapiak garatzeko zailak eta administratzeko arriskutsuak direla. Hori dela eta, horiek garatzen dituzten Verve bezalako enpresek biofarmazia-enpresek beti izan dute helburu bizitza arriskuan jartzen duten gaixotasun arraroak. Vervek, ordea, zur eta lur utzi ditu medikuen komunitatea eta inbertitzaileak, bihotzeko gaixotasunetan zentratzen ari delako, non diru-itzulkinak txikiagoak izango direlako.

"Geen edizioak gaixotasunaren tratamenduaren paradigma guztiz eraldatzeko ahalmena du", esan zuen Musunuruk. "Eremuan egindako ikerketa preklinikoek, nire laborategian egindako lanak barne, geneak editatzearen promesa erakutsi dute kolesterola eta arteria koronarioen gaixotasunaren beste arrisku-faktore batzuk segurtasunez murrizteko".

Vervek dagoeneko balioztatu du geneak editatzeko planteamenduen eraginkortasuna, CRISPR barne, laborategian kolesterola segurtasunez murrizteko.

Dagoeneko CRISPR patenteak ditu, Broad Institute eta Harvard Unibertsitateko Cas9 eta Cas12a (Cpf1) barne. Beam Therapeutics-ekin lankidetza-hitzarmen estrategiko bat ere badu.

Akordio honen arabera, Vervek Beam-en oinarrizko edizio, gene-edizio eta entrega-teknologietarako sarbide esklusiboa lortzen du helburu kardiobaskularren aurkako giza aplikazio terapeutikoetarako. I. faseko entseguak amaitutakoan, Beam-ek etorkizuneko garapenean eta komertzializazioan parte har dezake eta helburu horietara zuzendutako edozein produkturen irabazien eta galeren ehuneko 50 partekatu dezake. Bidalketa teknologietan ere elkarlanean arituko dira.

Vervek Verilyrekin duen lankidetzari esker, azken honen nanopartikulen baheketa plataforma erabiliko du geneak editatzeko entrega-sistema berriak garatzeko eta optimizatzeko.

Irudia

"Koronarioen gaixotasuna benetako pandemia eta hazten ari den osasun krisia da", esan zuen Kathiresan doktoreak.

"Gaixotasun koronarioaren ulermen genetikoa, geneak editatzeko teknologien gero eta sofistikazio handiagoarekin batera, bat egin du gaixotasun honen tratamenduan momentu eraldatzaile bat sortzeko. Verve arteria koronarioen gaixotasunaren bilakaerari buelta emateko sortu zen. Geneen edizioak gaixotasuna izateko arriskuan dauden helduei babes-geneen aldaerak sartzeko aukera eskaintzen du behin-behineko terapia baten bidez".

Gaiaren arabera ezaguna